兒童也會得系統性紅斑狼瘡，看來，系統性紅斑狼瘡不挑年齡，各個年齡段都可發病。系統性紅斑狼瘡是一種複雜的慢性自身免疫性疾病，以多臟器受累為主要特點。與成人患者相比，兒童患者往往起病更急、病情更重、病程更遷延、腎臟及神經系統受累更嚴重。
兒童系統性紅斑狼瘡特指在18歲之前發病。兒童患病率約為1.89-25.70/10萬兒童，全中國約有6萬患兒。兒童系統性紅斑狼瘡治療過程跨越學齡期、青春期，治療疾病應用的糖皮質激素和免疫抑制劑影響患兒生長髮育，故而，在疾病控制良好的前提下，醫生會儘可能通過先進的醫療手段改善患兒的生活質量。北京兒童醫院風溼免疫科主任醫師李綵鳳教授指出，幫助患兒在疾病早期快速控制疾病進展、保護重要臟器功能，對改善遠期預後具有重要意義。兒童系統性紅斑狼瘡治療需要達標治療，患兒對有效而安全性好的藥物的需求量相當大。
日前，注射用貝利尤單抗獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批準，擴大適應症人群的年齡，藥物適用於在常規治療基礎上仍具有高疾病活動的活動性、自身抗體陽性的系統性紅斑狼瘡5 歲及以上患者。此次兒童適應症的獲批，使貝利尤單抗成為我國首個且唯一一個覆蓋兒童及成人系統性紅斑狼瘡治療的生物製劑。患兒將第一次擁有這種專門針對系統性紅斑狼瘡的治療方案，來幫助其控制這種難治性的自身免疫性疾病，從而更好地生活。
在93例臨床診斷為系統性紅斑狼瘡的5-17歲兒童患者中開展的一項國際多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的臨床研究（PLUTO研究）評價了接受貝利尤單抗聯合常規治療52周的藥代動力學、療效和安全性。結果表明，貝利尤單抗聯合常規治療52周後， 用於評價疾病活動程度的複合指標SRI4應答率高於常規治療組。在專門針對兒童系統性紅斑狼瘡的綜合評價指標PRINTO/ACR 30和PRINTO/ACR 50方面，貝利尤單抗組顯著高於常規治療組。同時，重度復發風險下降 64%。安全性分析表明，貝利尤單抗聯合常規治療安全性良好，與常規治療組相似。另有真實世界研究顯示，使用貝利尤單抗治療6個月後，即可顯著降低對激素的依賴，能夠有效幫助患者實現長期器官保護 。在超過十年臨床應用中，貝利尤單抗不僅表現出與安慰劑相當的安全性，還觀察到嚴重感染發生率的下降。
貝利尤單抗是一種全人單克隆抗體，通過靜脈給藥靶向結合可溶性B淋巴細胞刺激因子，抑制B細胞的增殖及分化，誘導自身反應性B細胞凋亡，從而減少血清中的自身抗體，達到治療系統性紅斑狼瘡的目的。此外，由於對晚期B細胞影響較小，貝利尤單抗還能夠在治療的同時有效保留患者免疫力。
（潘嘉毅）
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