近日，基因療法公司四川至善唯新生物科技有限公司（以下簡稱“至善唯新”）宣佈完成數億元人民幣A輪融資，本輪融資由正心谷資本領投，晨興集團、德聯資本、君實生物、磊梅瑞斯共同跟投，老股東四川省人才基金繼續加註，浩悅資本擔任本輪融資的獨家財務顧問。
至善唯新成立於2018年，是一家專注rAAV基因藥物研發與生產的基因治療企業，治療領域涵蓋血液疾病、罕見病等。
AAV是基因治療中常用到的一種病毒載體，因其具備低免疫原性、高靶向性且能長期穩定地表達外源基因等優勢，是目前最廣泛使用的基因治療工具之一。據悉，公司目前擁有新型痘-腺病毒rAAV生產系統，它克服了rAAV規模化生產的瓶頸，僅耗費極低的生產成本，有望將基因療法的治療費用大大降低，極大提高基因治療的可及性。
而根據動脈網此前報道，rAAV基因藥物並不便宜，國外一次rAAV基因治療先天性失明高達85萬美元，而用於治療脊索性肌營養不良（SMA）更是高達212萬美元/病人。
此外，除了在遺傳病血友病方向的管線佈局，至善唯新還利用自身在於rAAV基因治療領域儲備的技術優勢，在抗衰老和神經退行性疾病方向佈局了相應的管線，包括針對帕金森症、老年痴呆症的rAAV基因藥物研究等。
據瞭解，公司創始人董飈博士從事rAAV病毒載體研究超過十年，曾領導全球首個rAAV基因藥物的成功研製。他指出，基因療法有可能掀起繼抗體之後的下一個新藥時代浪潮，至善唯新擁有的平臺技術、生產工藝及新型痘-腺病毒生產體系，實現了基因藥物開發上下遊全鏈條的覆蓋。
截至目前，基因療法已在罕見病上完成概念驗證，現在正向常見病適應症擴展，預計在2024年市場規模達到130億美元，國外已有多個產品上市，國內基因療法正處於快速增長階段，或將掀起繼抗體之後的下一個新藥時代浪潮。
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